Gazi Üniversitesi Çocuk Metabolizma ve Çocuk Genetik Bilim Dalları ile Prof. Dr. Alev Hasanoğlu Faz-1 Klinik Araştırmalar Merkezi, Yükseköğretim Kurulu (YÖK) desteğiyle Araştırma Üniversiteleri Destek Programı (ADEP) kapsamında, nadir bir genetik hastalığın tedavi araştırmalarında kullanılmak üzere, vücut hücrelerine doğru genin ulaştırılmasını amaçlayan (AAV tabanlı) ve uluslararası standartlarda geliştirilecek Türkiye'nin ilk yerli ve milli gen tedavisi araştırma ürününün üretim sürecini başlattı.

Bu kapsamda, Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi ile Charles River arasında, AAV tabanlı gen tedavisi geliştirilmesine yönelik iş birliği yapıldı.

Merkezde yürütülen çalışmayla, dünyada henüz tedavisi bulunmayan hastalıklara yönelik yerli bir çözüm geliştirilmesi hedefleniyor.

"Türkiye'nin ilk yerli ve milli gen tedavisi araştırma sürecinde önemli aşamaya gelindi"

Gazi Üniversitesi Rektörü Prof. Dr. Uğur Ünal, AA muhabirine, Türkiye'nin ilk yerli ve milli gen tedavisi araştırma sürecinde çok önemli bir aşamaya gelindiğini belirtti.

Prof. Dr. Ünal, merkezde hem Türkiye'den hem de yurt dışından birçok hastanın tedavi sürecinin yakından takip edildiğini ifade etti.

YÖK ADEP Projesi kapsamında bugüne kadar çok önemli çalışma yapıldığını aktaran Ünal, bugün ise Amerika'daki öncü firmalardan biriyle yapılan anlaşmayla bu konuda önemli bir mesafe katedildiğini kaydetti.

Gazi Üniversitesinin bu yıl 100. yılını kutladığını anımsatan Ünal, "Gazi Üniversitesinin 100. yılında, başta ülkemiz olmak üzere bu konuda mağdur olan hastalarımıza ve evlatlarımıza çare olabilecek buluşlar yapılmasını temenni ediyorum. Kliniğimiz iki yıl önce Sayın Cumhurbaşkanımız tarafından ödüle layık görülmüştü. Sadece Türkiye değil, tüm dünyadaki yavrulara önemli yol katedebileceğimiz, onların yaşam kalitesini yükseltebileceğimiz gen tedavisinde çok önemli yol alınacağına inancımı buradan bildirmek istiyorum." diye konuştu.

"Merkezde yaklaşık 40 farklı ileri tedavi çalışması yürütülüyor"

Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi Çocuk Genetik Bilim Dalı Başkanı ve Faz-1 Klinik Araştırma Merkezi Müdür Yardımcısı Prof. Dr. Fatih Ezgü de merkezde yaklaşık 5 yıl önce, genetik hastalıklarda kullanılan yeni ilaçların güvenlilik ve etkinlik araştırmalarının yapılacağı ileri birimlerden birinin kurulduğunu söyledi.

Merkezde bugün yaklaşık 40 farklı ileri tedavi çalışmasının yürütüldüğünü, bunların 12'sinin gen tedavisi olduğunu belirten Ezgü, "O gün tedavileri ülkemizde başarıyla uygulayacağız demiştik, bunu başardık. Ardından, ülkemizin ilk yerli ve uluslararası kabul görebilecek gen tedavisini üretmeye yönelik çalışmalarımıza başlatıyoruz demiştik. Bugün bu hedefin ilk aşamasını gerçekleştirmiş bulunuyoruz." dedi.

Ezgü, merkez ekibinin belirlediği, dünyada henüz tedavisi bulunmayan bir genetik hastalık için araştırma amaçlı ilk gen tedavisi ürününün üretim sürecinin ilk aşamasını gerçekleştirdiklerini ifade etti.

Bu hastalığın "Familial Hiperfosfatemik Tümöral Kalsinozis" olarak adlandırıldığını belirten Ezgü, hastalığın, normal olmayan kalsiyum birikiminin vücutta pek çok farklı dokuda görüldüğünü söyledi.

Elde edilecek kazanımın yalnızca bu hastalıkla sınırlı kalmayacağını vurgulayan Prof. Dr. Fatih Ezgü, kurulacak altyapının diğer genetik hastalıklar için de uygulanabilecek bir platform oluşturacağını kaydetti.

Üretilecek gen tedavisi ürününün tasarımının tamamen Gazi Üniversitesine ait olduğunu vurgulayan Ezgü, "İlacın belirli ürünlerini yurt dışındaki bu kuruluştan temin edeceğiz ve üretimi tamamıyla Gazi Üniversitesinde gerçekleşecek. En önemli özelliklerinden bir tanesi de yurt dışındaki tüm sağlık otoritelerinde onay alma kapasitesine sahip bir ürünü üretme hedefimiz mevcuttur." ifadelerini kullandı.

Sürecin hücre düzeyindeki çalışmalarla başlayacağını, ardından insan düzeyinde araştırmalara geçileceğini anlatan Prof. Dr. Ezgü, "Ürettiğimiz ürünün güvenli ve hastalık için yararlı olduğu kanıtlanırsa, başta ülkemizdeki çocuklarımız olmak üzere tüm dünyadaki çocukların kullanımına açılma imkanı doğmuş olacak." değerlendirmesinde bulundu.

Ezgü, merkezde uygulanan tedavilerin tamamının ileri tedaviler kapsamında yer aldığını belirterek, bunların en önemli bölümünü gen tedavilerinin oluşturduğunu söyledi.

Bu uygulamaların, ilaçların ülkeye girişinden saklanmasına ve hastaya uygulanmasına kadar çok özel eğitim gerektirdiğine dikkati çeken Ezgü, "Örneğin beyin içi gen tedavisi uygulamalarımız bulunuyor. Bu tedavileri yapacak ekipler çok sıkı eğitimlerden geçiyor. Bundan dolayı da dünyada bu Faz-1 dediğimiz ilk aşamada bunları en ileri yöntemlerle uygulayabilen dünyadaki 4-5 ülkeden ve merkezden bir tanesiyiz." dedi.

Ezgü, amaçlarının yalnızca Türkiye'deki değil, tüm dünyadaki genetik hastalığı olan çocuklara umut olabilecek bir altyapı kurmak olduğunu vurgulayarak bu girişimin genetik hastalıkların kökten tedavisine giden yolun ilk adımı olduğunu söyledi.

Ezgü, bu kapsamda yurt dışından da söz konusu ilaçlarla yürütülen araştırmalara katılmak isteyen hastaların, belirlenen kriterler doğrultusunda ekip ve Sağlık Bakanlığının onayıyla merkeze kabul edildiğini söyledi.

Bu hastalara gerekli tedavilerin uygulandığını ve sürecin takip edildiğini belirten Ezgü, bugün itibarıyla yaklaşık 12 farklı ülkeden hastanın merkezde tedavi gördüğünü, son olarak İsrail'deki mevcut koşullar nedeniyle bu araştırma ilaçlarına erişimde güçlük yaşayan Filistinli ve Ürdünlü hastaların da kabul edildiğini ifade etti.

Ezgü, çalışmalara Sağlık Bakanlığı, Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu ile Yükseköğretim Kurulunun yakından destek verdiğine dikkati çekerek sürecin ilgili kurumlarla istişare içinde yürütüldüğünü ve ortaya çıkan sonucun Gazi Üniversitesi ile ilgili kurumların ortak başarısı olduğunu ifade etti.

"Türkiye'de kendimizi evimizde gibi hissediyoruz"

Merkezde tedavi gören Ürdünlü 22 yaşındaki Ziad Jalal Masadeh'in babası Jalal Masadeh, oğlunun genetik bir hastalığı bulunduğunu, tedavi için Türkiye'ye geldiklerini söyledi.

Masadeh, oğlunun 18 yaşına geldiğinde hastalık sürecinin başladığını ifade ederek "İlk olarak İsrail'de tedaviye başladık ancak 6 ay kadar önce savaş nedeniyle tedaviyi yarım bırakmak zorunda kaldık. Oradaki doktorumuz bizi Prof. Dr. Fatih Ezgü'ye yönlendirdi. Bu şekilde Gazi Üniversitesine geldik." dedi.

Türkiye'de kendilerini evlerinde gibi hissettiklerini dile getiren Masadeh, "Herkes bizimle çok ilgileniyor. Hem doktorlar hem hastane personeli büyük misafirperverlik gösteriyorlar. Biz her 2 haftada bir buraya gelip düzenli aralıklarla tedavimizi alıyoruz. Bize tedaviyi Türkiye'de mi Almanya'da mı görmek istersiniz diye sormuşlardı. Biz Türkiye'yi seçtik. Burada kendimizi çok iyi hissediyoruz." diye konuştu.