Aptorum Group, 2020’nin İkinci Yarısında Nöroblastom Hedefleyen IND Sunumu İçin Yeniden Yapılandırılmış İlaç Adayı Olan SACT-1'in Önemli İlerlemesini Duyurdu

Aptorum Group, 2020’nin İkinci Yarısında Nöroblastom Hedefleyen IND Sunumu İçin Yeniden Yapılandırılmış İlaç Adayı Olan SACT-1'in Önemli İlerlemesini Duyurdu

NEW YORK--(BUSINESS WIRE)-- Küresel karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları karşılamak için yeni terapötiklerin geliştirilmesine odaklanan bir biyofarmasötik şirketi olan Aptorum Group Limited (Nasdaq: APM) (“Aptorum Group”), yeniden yapılandırılmış ilaç adayı olan SACT-1'in bebeklerde ve küçük çocuklarda gelişen nadir bir çocukluk kanseri türü olan, nöroblastom tedavisi amacıyla pozitif veri ve gelişimi duyurdu. Mevcut validasyon çalışmalarının tamamlanmasına bağlı olarak Aptorum Group, 505 (b) (2) yolundan faydalanmayı ve 2020’nin ikinci yarısında SACT-1 için FDA ile bir IND sunumu yapmayı planlamaktadır.¹  

SACT-1, halihazırda tanımlanmış 7000+ (ve artan) nadir hastalık evrenine karşı mevcut onaylanmış ilaçları tanımlamak, yeniden kullanmak ve geliştirmek için sistematik bir yaklaşım kullanan ilaç keşif platformu Smart-ACT^TM kapsamında geliştirilen ilk yeniden yapılandırılmış hazır ilaç adayıdır. ²

Bu platform sayesinde Aptorum Group, hızla büyüyen nadir hastalıklar pazarına hitap etmek için geliştirme ve klinik aşamalar yoluyla, genellikle iyi kurulmuş insan güvenliği ve toksisite profillerine ve verilerine sahip olan yeniden yapılandırılmış ilaç adaylarını hızlandırmayı ve hızlı bir şekilde takip etmeyi amaçlamaktadır. Aptorum Group, bunlarla sınırlı olmamak üzere onkoloji, otoimmün, metabolik ve genetik hastalıklar dahil olmak üzere bir dizi nadir hastalık alanını taramayı amaçlamaktadır.

Smart-ACT^TM platformu ile, Aptorum, onaylanmış endikasyonundan tamamen yeni bir terapötik alan olan nöroblastom tedavisi için potansiyel etkinliği başarıyla tanımlamış ve SACT-1'i geliştirmiştir. Son çalışmalarımızda, SACT-1'in, 2'sinin yüksek riskli nöroblastom hasta grubunu temsil eden MYCN ile güçlendirilmiş hücreler olduğu çok sayıda nöroblastom hücre hattına karşı etkili olduğu gösterilmiştir. Ek olarak, ilaç etkileşiminin boyutunun kantitatif bir ölçüsü olarak bir kombinasyon indeksi kullanarak Aptorum Group, SACT-1 ve geleneksel kemoterapi arasında in vitro olarak yüksek ve sağlam bir sinerjizm gördü ve bu da kemoterapinin potansiyel bir etkinlik artırma/doz azaltımını gösterdi. Ek olarak, son çalışmamızda, bir kemirgen modelinde maksimum tolere edilebilir SACT-1 dozunun 400 mg/kg'dan daha yüksek olduğu belirlenmiştir. Paclitaxel (20-30mg/kg) gibi standart kemoterapinin MTD'si ile karşılaştırıldığında³ ve cisplatin (6mg/kg) ⁴, SACT-1'in güvenlik profilinin çok etkileyici olduğu görülmektedir.  

SACT-1'in yeniden formülasyonu, sadece 5 yaşından küçük çocuklar olan nöroblastom hastalarının ihtiyaçlarını daha iyi karşılamak için bir pediatrik bir formülasyondur. Onaylanmış ürünlerden önceden var olan bilgileri iç gözlemlerimize dayanarak,⁵ SACT-1 ayrıca iyi bilinen bir güvenlik profili gösterir: 150 mg/gün, önceki klinik çalışmalarda ölüm oranı %0 idi) ve doza bağlı herhangi bir yan etki görülmedi.  

Nöroblastom Hakkında

Nöroblastom nadir görülen bir kanser şeklidir ve belirli sinir dokusu tiplerinde ve en sık olarak böbrek üstü bezlerinde ve omurga, göğüs, karın veya boyunda, özellikle çocuklarda, özellikle 5 yaş ve altı çocuklarda oluşan nadir bir hastalık olarak sınıflandırılır. %20'ye yakın yüksek risk grubu için⁶ toplam yeni hasta popülasyonu içinde, bu kanserin 5 yıllık sağkalım oranı Amerikan Kanser Derneği tarafından gözlemlendiği gibi% 40-50 civarındadır⁷. Yüksek riskli hastalar için mevcut yüksek ilaç tedavisi maliyeti, her kişi için ortalama 200.000 USD olabilir (tüm 6 döngü)⁸. Ek olarak, çoğu pediatrik hasta sıklıkla, yukarıda tarif edildiği gibi standart kemoterapi ile uygulandığında potansiyel sinerjistik etkiler nedeniyle SACT-1 adayı tarafından pozitif olarak ele alınabilen ilgili kemoterapi aşamasına tolerans göstermez veya hayatta kalmaz.

Daha fazla genel sunum için lütfen şu adresi ziyaret edin: http://ir.aptorumgroup.com/static-files/bcf77574-7bd6-4b9d-8110-d53837238f16 

Daha fazla teknik sunum için lütfen şu adresi ziyaret edin: http://ir.aptorumgroup.com/static-files/66346f79-7a03-474a-89be-0eaafaa00d9d 

Aptorum Group Limited Hakkında

Aptorum Group Limited (Nasdaq: APM) karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları karşılamak için yeni terapötikler geliştirmeye ve ticarileştirmeye adanmış bir ilaç şirketidir. Aptorum Group, nadir hastalıklar, bulaşıcı hastalıklar, metabolik hastalıklar ve diğer hastalık alanlarında terapötik projeler yürütmektedir.

Aptorum Group hakkında daha fazla bilgi için lütfen adresini ziyaret edin. www.aptorumgroup.com.

Smart Pharma Group Hakkında

Smart Pharma Group tamamen Aptorum Group Limited'e aittir. Smart Pharma Group, çok sayıda nadir hastalığının tedavisi için mevcut onaylanmış ilaçların sistematik olarak tanımlanmasına ve yeniden kullanılmasına odaklanmaktadır. Smart Pharma Group, yeniden tasarlanan adaylarının gelişimini ilerletmek için hem hesaplamaya dayalı tarama hem de klinik onaylar yapmaktadır.

Sorumluluk Reddi ve İleriye Dönük İfadeler

Bu basın bülteni, Aptorum Group Limited ile ilgili açıklamaları ve 1995 tarihli Özel Menkul Değerler Dava Reformu Yasasının anlamı kapsamında "ileriye yönelik açıklamaları" oluşturan gelecekten beklentileri, planları ve olasılıkları içermektedir. Bu amaçla, tarihsel olgu niteliği taşımayan tüm açıklamaların ileriye yönelik açıklamalar olduğu kabul edilebilir. Bazı durumlarda "-ebilir/-abilir", "-malı/-meli", "beklenti", "planlama", "tahmini", "muhtemelen", "yönelik olma", "hedefleme", "tasarlama", "düşünme", "inanma", "tahmin etme", "öngörme", "potansiyel" veya "devam etme" gibi ifadelerden veya bu ifadelerin ya da diğer benzeri ifadelerin olumsuz hallerinden ileriye yönelik açıklamaları tespit edebilirsiniz. Aptorum Group, başvuru gönderileri ve denemeler için düşünülen zaman çizelgeleriyle ilgili ifadeleri içeren bu ileriye yönelik açıklamaları büyük ölçüde kendi işini, mali durumunu ve operasyonlarının sonuçlarını etkileyebileceğine inandığı gelecekteki olaylar ve trendler hakkındaki mevcut beklentileri ve projeksiyonları üzerine temellendirmiştir. Bu ileriye yönelik açıklamalar sadece bu basın bültenindeki tarih itibarıyla geçerli olan verileri yansıtır ve bir dizi riske, belirsizliğe ve varsayıma bağlıdır. Örneğin; açıklanan yönetimsel ve organizasyonel değişikliklerle, devam eden hizmet ve kilit personelinin uygunluğuyla, ek tüketici segmentleri için ilave ürünler sunarak ürün çeşitliliğini genişletme kabiliyetiyle, geliştirme sonuçlarıyla, şirketin beklenen büyüme stratejileriyle, kendi iş alanında beklenen trendlerle, zorluklarla ve tedarik zinciriyle ilgili beklentilerle ve bu tedarik zincirinin istikrarıyla bağlantılı riskler ve Aptorum Group'un 20-F Formunda ve Aptorum Group'un gelecekte SEC ile ilgili yapabileceği diğer başvurularda daha detaylı olarak açıklanan riskler. Sonuç olarak bu ileriye yönelik açıklamalarda yer alan tahminler değişebilir. Aptorum Group, gelen yeni bilgiler, gelecekteki olaylar veya diğer durumların sonucunda bu basın bülteninde yer alan ileriye yönelik açıklamaları güncelleme yükümlülüğünü taşımamaktadır.

¹ FDA, 505 (b) (2) yolunu SACT-1'in onaylanması için kabul edilebilir bir yol olarak görürse, Şirket, SACT-1'ın geliştirilmesini ve onaylanmasını hızlandırmak için sponsor tarafından başlatılan çalışmalarla birlikte mevcut klinik ve klinik olmayan verilerden yararlanabilecektir.

 ² Bkz. Https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/pages/31/faqs-about-rare-diseases

³ Clin Cancer Res. 5 (11): 3632-8.

⁴ BMC Cancer 17: 684 (2017).

 ⁵ FDA'nın onayına bağlı olarak ve duruma göre 505 (b) (2) başvuru, kısmen onaylanmış ürünlerden (FDA'nın güvenlik ve etkinlikle ilgili önceki bulguları gibi) veya literatürdeki ( mevcut veriler gibi). Bununla birlikte, tipik olarak, başvuranın, Referans Listelenen İlaç'ı karşılaştırmak ve yerleşik güvenlik ve etkinlik bilgilerine referans vermek için bir Faz 1 köprüleme çalışması yapması gerekmektedir.

⁶ Annu Rev Med. 2015; 66: 49–63. ⁷https://www.cancer.org/cancer/neuroblastoma/detection-diagnosis-staging/survival-rates.html ⁸ https://www.cadth.ca/sites/default/files/pcodr/Reviews2019/10154DinutuximabNeuroblastoma_fnEGR_NOREDACT-ABBREV_Post_26Mar2019_final.pdf  

İletişim

Yatırımcılar:

Tel: +852 2117 6611

E-posta: investor.relations@aptorumgroup.com

Medya:

Tel: + 852 2117 6611

 E-posta: info@aptorumgroup.com 

Bu duyurunun orijinal kaynak dildeki metni, resmi ve geçerli versiyondur. Çeviriler sadece yardımcı olmak amacıyla sunulmuştur ve kanuni geçerlik sahibi tek metin olan kaynak dilde hazırlanan metin ile çapraz başvuru yöntemine göre incelenmelidir.