Hemofili A tedavisi için geliştirilen gen tedavisinin İzmir'deki faz 3 çalışmasında başarı sağlandı

Ege Üniversitesi (EÜ) Tıp Fakültesi Hastanesi Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Anabilim Dalı Başkanı Prof. Dr. Kaan Kavaklı, AA muhabirine, hemofilinin kanın pıhtılaşmamasından kaynaklanan ve hayat boyu devam eden bir gen hastalığı olduğunu söyledi.

Ege Üniversitesinin 30 yıldan bu yana bünyesinde kurulan merkeziyle gen hastalıkları konusunda önemli çalışmalar yaptığını aktaran Kavaklı, "Geçen yıl uluslararası ilaç firmasının Hemofili B hastaları için geliştirdiği ve kanın pıhtılaşmasını sağlayan gen tedavisini 4 hastamıza uygulamıştık. Bu bilimsel çalışmamız başarılı sonuçlar verdi. Bu yıl da ABD'deki üniversitelerle birlikte Hemofili A hastalarına yönelik faz 3 çalışması kapsamında Türkiye'de 8 hastaya gen tedavisi uyguladık." dedi.

Kavaklı, bebekliklerinden bu yana takip ettikleri 20 hasta üzerinde tarama yaptıklarını, gen tedavisi için 8 hastanın uygun olduğunu belirlediklerini aktardı.

Hemofili A hastalarına içinde "faktör 8 geni" bulunan virüsün enjekte edildiğini dile getiren Kavaklı, şu bilgileri verdi:

"Hastalarımıza başarılı bir şekilde gen tedavisi uyguladık. Hastanın kilosuna göre damar yoluyla 4 saat boyunca hastamıza veriyoruz. Hastamız bir gün boyunca hastanede kalıyor. Bu tedavi hastalara bir kez uygulanıyor. Uyguladığımız gen tedavisiyle kişilerin genlerini değiştiriyoruz, kalıcı iyileşme sağlıyoruz. Yaşları 18-25 yaşında değişen hastalarımız 2 aydır ilaç kullanmıyorlar. Hastalarımız bundan önce haftada 3 kez faktör denilen ilaçları kullanmak zorundaydı. Gen tedavisini düzenledikten sonra damar yoluyla ilaç kullanma gereksinimleri kalmadı. İşlerine ve hayatlarına devam ediyorlar. Evde hasta olarak yatmıyorlar."

Çalışmalarda tedavinin herhangi bir yan etkisinin tespit edilmediğini bildiren Prof. Dr. Kavaklı, yöntemin ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından onay almasının ardından dünya genelindeki yaklaşık 5 bin Hemofili A hastasına uygulanabilir duruma geleceğini ifade etti.

Ege Üniversitesi Rektörü Prof. Dr. Necdet Budak ise Prof. Dr. Kaan Kavaklı ve ekibinin geçen yıl da bir ilke imza atarak Hemofili B hastalığı için gen tedavisine yönelik uluslararası projenin bir parçası olduğunu, bu yıl projenin bir adım ileriye taşındığını kaydetti.