Aegerion’un Myalepta’sı®▼ Avrupa'da Onaylandı: Ultra Nadir Bir Hastalık Olan Lipodistrofi İçin Endike Olan İlk Tedavi

31 Temmuz 2018 05:19 UTC

Aegerion’un Myalepta’sı®▼ Avrupa'da Onaylandı: Ultra Nadir Bir Hastalık Olan Lipodistrofi İçin Endike Olan İlk Tedavi 

WINDSOR, İngiltere --(BUSINESS WIRE)-- Aegerion Pharmaceuticals bugün Avrupa Komisyonu tarafından Avrupa'da Myalepta (metreleptin) için bir pazarlama ruhsatı verileceğini duyurdu. Myalepta, çok nadir görülen bir durum olan lipodistrofi için bir tedavidir ve lipodistrofi hastalarında leptin eksikliğinin komplikasyonlarını tedavi etmek için bir diyet tedavisi ile diyete yardımcı olarak onaylanmıştır. Bu ruhsat ile Myalepta, bu ultra-nadir durumun kalbinde yatan leptin eksikliğini tedavi eden ilk ve tek lisanslı ilaç haline gelmektedir. 

Cambridge Addenbrooke's Hastanesinde Klinik Biyokimya ve Tıp Profesörü olan Profesör Sir Stephen O'Rahilly, “Lipodistrofi, karmaşık doğası gereği son derece uzmanlaşmış bir tedavi gerektiren nadir bir durumdur. Lipodistrofi olan hastalar, daha önce durumun ilişkili komplikasyonlarını yönetmek için insülin enjeksiyonları gibi yaşam tarzı değişikliklerine ve ilaçlara güveniyorlardı. Bugünün kilometre taşı, lipodistrofi’nin tedavi edilmesinde önemli bir değişiklik olarak görülüyor. İlk kez Avrupa'daki hastalara, durumun kendisinin temel yönlerinden birini ele alan bir tedavi seçeneği sunabileceğiz.” ifadesini kullandı.

Lipodystrophy UK'nin kurucusu ve başkanı Rebecca Sanders, “Lipodistrofi, hastalıkla yaşayan bireylere hem fiziksel hem de psikolojik olarak devam eden çeşitli zorluklar yüklemektedir. Mevcut uygulanabilir tedavi seçenekleri sınırlı kalmıştır, durumun yalnızca bazı komplikasyonlarına yanıt olmaktadır ve lipodistrofi için özel değildir. Myalepta, hastalar için uzun vadeli bir çözüm sunuyor ve şimdi hastalara hem hastalıklarını hem de yaşam kalitelerini iyileştirmeye yardımcı olmak için çok ihtiyaç duyulan bir seçenek sunacak olan leptin eksikliğinin lipodistrofi’deki komplikasyonlarını tedavi etmek için özel bir tedavi mevcut olmasından dolayı çok memnunuz.” sözlerini ifade etti.

Lipodistrofi, bir kişinin vücudunda yağ depolayabilme yeteneğini etkileyen veya genelleşmiş (GL) ya da kısmi (PL) olabilen ultra-nadir ve tedavi edilemez bir hastalıktır.1 Bu durum ciddi diyabet gibi bazı kritik metabolik problemlerle ilişkilidir ve kontrol edilmezse ciddi organ hasarlarına neden olabilir.2 Küresel ölçekte lipodistrofi yaklaşık olarak milyonda 1 ila 4 kişiyi etkilemektedir.1

Aegerion Pharmaceuticals'da EMEA Başkanı Paul Greenland, “Avrupa'daki lipodistrofi hastalarının artık özel bir tedavi seçeneğine sahip olacağından dolayı heyecan duyuyoruz. Bu, aynı zamanda Myalepta'nın en büyük küresel ilaç pazarlarından birinde uygulanabilir hale gelmesiyle Aegerion için heyecan verici bir zamanı temsil ediyor. Mümkün olduğunca çok sayıda hastaya erişim sağlamak için Avrupa çapında hasta örgütleri, sağlık profesyonelleri ve sağlık hizmetleriyle iş birliği içinde çalışacağız.” ifadesini kullandı.

#SON#

EDİTÖRLERE NOTLAR

Myalepta'nın onayını destekleyen veriler

Myalepta'nın, pediyatrik ve erişkin hastalarda lipodistrofi sendromları ile ilişkili metabolik bozuklukların tedavisi için güvenliği ve etkinliği, Amerika Birleşik Devletleri'ndeki Ulusal Sağlık Enstitüleri’nin (NIH) gözetimi altında yürütülen uzun vadeli, açık etiketli, tek koldan yürütülen bir çalışmada değerlendirilmiştir. 

Genelleşmiş lipodistrofi olan hastalarda gözlenen birincil etkinlik sonuçları şunlardır: 

Ek olarak başlangıçtaki insülin üzerinde GL hastalarının %41'i (39 hastanın 16'sı) insülin içermezken, başlangıçta oral anti-diyabetik içerik kullanan GL hastalarının %22'si (32 hastanın 7’si) bu tedaviyi kesebildi ve başlangıçta lipid düşürücü tedaviler kullanan GL hastalarının %24'ü (34 hastadan 8’i), Myalepta tedavisi sırasında bu tedavilerin kullanımını kesebildi.4

PL alt grup hastalarında gözlenen birincil etkinlik sonuçları şunlardır: 

Klinik çalışmalardan en sık görülen yan etkiler hipoglisemi (%14) ve kiloda azalma (%17) idi. Diğer yaygın yan etkiler (hastaların %1 ile %10'u arasında görülür); azalan iştah, baş ağrısı, karın ağrısı, bulantı, alopesi, menoraji, yorgunluk, enjeksiyon bölgesi çürümesi/eritem/reaksiyonlar, nötralize edici antikor oluşumu olmuştur**.3

Lipodistrofi Hakkında

Lipodistrofi, adipoz dokunun geri dönüşümsüz kaybıyla karakterize, ultra-nadir bir durumdur.1Lipodistrofi olan hastalarda, adipoz doku eksikliği leptin üretiminin kaybına yol açar. Leptin subkütanöz yağ tarafından üretilen doğal olarak oluşan bir hormondur ve enerji homoeostazisi, yağ ve glikoz metabolizması, reprodüktif kapasite ve diğer çeşitli fizyolojik fonksiyonların önemli bir düzenleyicisidir.5

Lipodistrofi, bir bağışıklık durumundan sonra genetik veya edinilmiş olabilir ve çocukluk veya ergenlik döneminde ortaya çıkabilir.6 Genelleşmiş lipodistrofi,bütün vücudu etkileyen yağın mevcut olmamasıdır.7Kısmi lipodistrofi, tipik olarak karaciğer ve kalp gibi hayati organlara etki eden boyun, yüz ve karın içi bölgeleri de dahil olmak üzere vücudun diğer bölgelerinde birikebilmekte olsa bile kollar, bacaklar, baş ve gövde bölgelerinde bir yağ eksikliği ile ilişkilidir.7

Aegerion Pharmaceuticals Hakkında

Aegerion Pharmaceuticals bir Novelion Therapeutics Inc. şirketidir: Novelion Therapeutics Inc ise nadir ve az görülen hastalıklarla yaşayan bireyler için yenilikçi yeni tedaviler geliştirmeye ve bunları ticarileştirmeye adanmış bir biyofarmasötik şirketidir. Aegerion, Kasım 2016'da Novelion Therapeutics Inc. tarafından satın alındı. Şirketin Avrupa merkezi Windsor, İngiltere'de yer almaktadır. 

▼Bu ilaç ek izlemeye tabidir. Bu, yeni güvenlik bilgilerinin hızlı bir şekilde tanımlanmasını sağlayacaktır. Oluşabilecek herhangi bir yan etkiyi bildirerek yardımcı olabilirsiniz. Olumsuz olaylar, Aegerion'a bildirilebilir.

00800 23437466 veyamedinfo.emea@aegerion.com

* HbA1c, bir bireyin ortalama kan şekeri seviyesini ölçmek için kullanılan standart bir testtir

† Trigliseritler kandaki bir tür yağdır

** Ters reaksiyonların tam bir listesi için SmPC'ye bakın (bu basın bülteniyle birlikte verilir)

Referanslar

1 Chiquette, E., et al. Estimating the prevalence of generalized and partial lipodystrophy: findings and challenges. Diabetes Metab Syndr Obes, 2017. 10: p.375-383. 

2 Pope, E., et al., Childhood acquired lipodystrophy: A retrospective study. Journal of the American Academy of Dermatology, 2006. 55(6): p. 947-950. 

3 SmPC EMEA. Myalepta 11.3 mg enjeksiyon için toz. (Bu dökümanla beraber verilmiştir). 

4 Brown, RJ., et al., Long-term effectiveness and safety of metreleptin in the treatment of patients with generalized lipodystrophy. Endocrine, 2018. 60(3): p.479-489. 

5 Kelesidis, T., et al., Narrative Review: The Role of Leptin in Human Physiology: Emerging Clinical Applications. Ann Intern Med, 2010. 152(2): p.93–100. 

6 Brown, R.J., et al., The Diagnosis and Management of Lipodystrophy Syndromes: A Multi-Society Practice Guideline. J Clin Endocrinol Metab, 2016. 101(12): p. 4500-4511. 

7 Fiorenza, C.G., et al., Lipodystrophy: Pathophysiology and Advances in Treatment. Nat Rev Endocrinol, 2011. 7(3): p. 137-150. 

İletişim 

Aegerion Pharmaceuticals
Charlotte Dawkins
Danışman, Hasta Müdafaa ve İletişim
07932 722950
charlotte.dawkins@aegerion.com
ya da
Harriet Reynolds
Kıdemli Hesap Yöneticisi
Reynolds-MacKenzie
07384 438631
HarrietR@ReynoldsMackenzie.com

Kaynak: Aegerion Pharmaceuticals

Bu haber bültenini çevrimiçi olarak şu adresten görüntüleyin:
http://www.businesswire.com/news/home/20180731000000/en