Semptomları çıkar çıkmaz ALS'yi engelleyen ilaç geliştiriliyor

Boğaziçi Üniversitesinden yapılan açıklamaya göre, 21 Haziran Dünya ALS Günü dolayısıyla yürüttüğü proje hakkında bilgi veren Moleküler Biyoloji ve Genetik Bölümü öğretim üyesi Doç. Dr. Umut Şahin, ALS'de (Amiyotrofik Lateral Skleroz) görülen protein çökelmesini tamamen engelleyecek bir tedavi olarak literatürde bir ilki gerçekleştirmeyi hedeflediklerini belirtti.

Şahin, EMBO'nun (Avrupa Moleküler Biyoloji Organizasyonu) katkı sunduğu araştırmanın, TÜBİTAK ve Fransa Dışişleri Bakanlığı ortaklığıyla yürütülen Bosphorus Ortak Proje Çağrısı sonucunda desteklenen altı proje arasında yer aldığını söyledi.

Nörodejeneratif hastalıklar ve bazı kanser türlerinin iyileştirilmesine yönelik tedavi geliştirmeye çalıştığını ifade eden Şahin, şöyle devam etti:

"Uzmanlık alanım genel olarak protein biyokimyası, özel olarak da proteinlerin stabilitesinde veya yıkımında etkili olan hücresel mekanizmaları ve farmokolojik ajanları araştırmak. Bu kapsamda prostat kanserinden ALS'ye farklı hastalıkların tedavisinde benzer bir temele dayanan bir tedavi yöntemi geliştirmeye çalışıyoruz. Bu hastalıklara yol açan proteinleri yıkıma uğratmaya yönelik. Protein çökelmesi gerek birçok ALS alt türü, gerekse birçok farklı nörodejeneratif hastalıkta ortak bir olgu olarak gözlemlendiği için protein çökelmesinin önüne geçmek ALS hastalığının tedavisinde büyük başarı sağlayabilir."

ALS'nin 30 farklı alt tipi bulunuyor

Genetik alanında nadir hastalıklar kapsamında değerlendirilen ALS'nin şu ana kadar geliştirilmiş etkili bir tedavisi olmadığını belirten Şahin, ALS hastalığının kalıtsal geçiş gösterenler olduğu gibi genlerdeki spontane mutasyonlarla ortaya çıkan türlerinin de bulunduğunu kaydetti.

Şahin, bugüne kadar yaklaşık 30 farklı genin ALS ile ilişkilendirildiğini dile getirerek, şöyle konuştu:

"ALS gibi nörodejeneratif hastalıklarda gördüğümüz protein çökelmesi denilen ortak bir durum var. Çökelme hücre için kötü bir şey çünkü hem o protein işlevini kaybediyor hem de hücre içinde toksisite yaratmaya başlıyor. ALS ile ilişkilendirilen 30 kadar gen olması, 30 farklı ALS alt tipinin olması anlamına geliyor. ALS'nin protein çökelmesi sonucu ortaya çıkıp çıkmadığı tartışılan bir konu ama protein çökelmesi bu alt tiplerin birçoğunda ortak olarak görülen bir durum. Hatta alzheimer, parkinson, huntington gibi diğer nörodejeneretif hastalıklarda da protein çökelmesi görülüyor."

Araştırdıkları tedavi yönteminin ALS hastalarında görülen protein çökelmesini tamamen durdurabilecek nitelikte olduğunu ifade eden Şahin, bunun için ALS ile yeni ilişkilendirilmiş bir gen üzerinde çalışmaya başladıklarını söyledi.

Şahin, ilacın hastalığın hangi aşamasında kullanılabileceğini anlamak için çeşitli pre-klinik çalışmalar yapacaklarını vurgulayarak, söz konusu ilacın FDA tarafından onaylanmış, hali hazırda kullanılan ve yan etkileri az olan bir ilaç olduğunu kaydetti.

Bir ilacı başka bir amaç için kullanmayı ifade eden "Drug re-purposing" patentine başvurduklarını belirten Şahin, geliştirecekleri tedavinin hem hastalığın diğer alt türleri hem de farklı nörodejeneretif hastalıklar için kullanılabileceğini vurguladı.