'Gen tedavisi hemofili hastalarının beklediği bir seçenek'

İSTANBUL

Hemofili Dernekleri Federasyonu Genel Başkanı Prof. Dr. Kaan Kavaklı, "29 Şubat Dünya Nadir Hastalıklar Günü" dolayısıyla yaptığı yazılı açıklamada, vücudun pıhtılaşma sisteminde görülen ve hayat boyu süren genetik bir kan hastalığı olan hemofilinin de nadir hastalıklar arasında görüldüğünü belirtti.

Araştırmalara göre dünyada 7 binden fazla nadir hastalık olduğunu, bunların büyük bir kısmının genetik geçişli, çoğunluğunda da akraba evliliklerinin riski artırdığına işaret eden Kavaklı, "Nadir hastalıklarda aile hekimi yaklaşımından çok, takip ve tedavi için uzman hekimlere başvurulması büyük önem taşıyor. Hemofili hastalarında sık olarak kas ve eklem kanamaları olduğu için bu konuda deneyimli ortopedik cerrahlara ihtiyaç duyuluyor" ifadelerini kullandı.

Prof. Dr. Kavaklı, Türk hastaların da artık hem kan ürünü hem de sentetik olarak üretilen ilaçları kullanabildiğini anlatarak, şunları kaydetti:

"SGK ağır hemofili hastalarının ihtiyaç duyduğu tedavileri karşılıyor. Gen tedavisi ise hemofili hastalarının bir süredir bekledikleri bir tedavi seçeneği. Bu konuda İngiltere ve ABD'de yürütülen klinik çalışmalarla özellikle Hemofili B grubundaki yetişkinlerde olumlu sonuçlar alındığını biliyoruz. Önemli olan bu çalışmaların sayısının artırılarak bu tedavi yönteminin güvenli ve etkili olduğunun öncelikle yetişkinler, sonrasında da çocuklarda kanıtlanmasıdır. Gen tedavisi olası riskleri nedeniyle çok yavaş ilerlediği için 10-15 yıl sonra günlük tedavi pratiğinde yer alabilecektir. Bu nedenle hemofili hastalarımıza bugün elimizde mevcut olan tedavi olanaklarını çok iyi kullanmalarını ve koruma tedavilerini aksatmamalarını tavsiye ediyoruz."